6月17日,我院风湿免疫科举行了“托珠单抗治疗全身型JIA多中心临床研究”中期汇报会。会议由我院杨军主任和重庆医科大学唐雪梅主任主持,复旦大学附属儿科医院孙利教授、南京儿童医院俞海国教授及协和医科大学李冀博士分别就sJIA基础研究、临床诊治进展等问题进行了专题讲座,我院梁芳芳医师进行了“托珠单抗治疗全身型JIA多中心临床研究”的中期汇报。此次会议见证了托珠单抗治疗中国儿童sJIA的首次临床研究。 图1 梁芳芳医生进行课题中期汇报 图2 5家分中心介绍研究进展 sJIA是幼年特发性关节炎(JIA)的一种独特的亚型,以长期高热、皮疹、贫血等关节外表现起病,具有长期缓解率低、功能障碍率和致残率高、死亡率较高等特点。基础研究发现IL6在JIA的发病中具有关键意义,而托珠单抗作为人源化的IL-6单克隆抗体能靶向性抑制IL-6的作用,缓解炎症反应。2013年3月,托珠单抗在中国获批适用于成人类风湿关节炎(RA)的治疗,2016年获批应用于sJIA的治疗。但国内关于托珠单抗在sJIA治疗中的临床经验欠缺,在疗效判断、副反应评价等众多方面均存在较多困惑。2017年我院风湿免疫科获得深圳市卫计委临床研究专项基金支持,作为组长单位牵头国内5家儿科医疗中心进行“托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎多中心临床研究”。 梁芳芳医生汇报:通过一年的工作,目前正按计划进行病人招募、随机入组,已获得初步数据资料。sJIA并不是常见病、多发病,且生物制剂成本高昂,加之家长对于该治疗方法缺乏了解,一般医院难以承担此类型研究。虽然面临经费、人力等压力,但参与本研究的5家单位(协和医科大学、重庆医科大学附属儿童医院、南京儿童医院、复旦大学附属儿科医院及深圳市儿童医院)为国内儿童风湿免疫病诊治的区域性中心,临床及科研实力雄厚,诊疗水平高,病人辐射力强,参会的专家均表示对于首个中国儿童sJIA托珠单抗多中心临床研究结果充满期待,并相信随着该研究的完成国内儿童sJIA的诊疗将上一个新的台阶。 图3 参会同道对于中期汇报表示肯定 图4 专家对于中期进展表示肯定 |