8月20日，2026年儿童TDM学组月度系列学术会议——儿童造血干细胞移植与结节性硬化症精准用药实践专题讨论会以线上形式召开，本次会议由中国药理学会TDM研究专委会儿科TDM学组和深圳市儿童医院联合承办。会议汇聚国内儿童药学、血液肿瘤、神经内科、临床药学及人工智能、生性分析等领域专家，围绕儿童造血干细胞移植精准用药和结节性硬化症（TSC）药物精准治疗两大主题展开交流，共同探讨儿童精准用药从循证证据、治疗药物监测（TDM）到临床实践转化的新路径。

　　会议在深圳市儿童医院药剂科陈泽彬主任的主持下拉开帷幕。

图片1 会议由深圳市儿童医院药剂科主任陈泽彬主持

　　深圳市儿童医院党委书记罗新乐在开幕致辞中指出，儿童处于持续生长发育过程中，药物代谢及个体差异显著，精准、安全、个体化用药是保障患儿安全、提高救治质量的重要环节；医院将持续推进儿科精准用药体系建设，加强多学科、多中心合作。

图片2 深圳市儿童医院党委书记罗新乐致开幕辞

　　中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会儿科TDM学组王晓玲教授指出，两大专题虽涉及不同疾病和药物，却面临相似的临床问题——儿童药物暴露个体差异大、专属治疗窗尚不完善、本土高质量证据不足。希望依托学组平台，通过循证评价、TDM、药代动力学模型等技术，建立适合中国儿童的精准用药方案。

　　聚焦白消安，探索儿童移植精准用药“中国方案”

　　上午会议围绕造血干细胞移植及白消安精准用药展开。南方医科大学南方医院宣丽教授介绍了恶性血液病移植不同预处理方案及其优化策略；复旦大学附属儿科医院翟晓文教授从儿童患者特点出发，阐述了移植全过程的精准用药管理；苏州大学附属第一医院黄晨蓉教授分享了中国儿童白消安多中心群体药代动力学研究、TDM实践及相关指南制定进展；深圳市儿童医院刘四喜教授介绍了以白消安为基础的预处理方案优化及个体化给药经验。

图片3 授课专家

　　随后，王晓玲教授围绕构建中国儿童白消安精准用药“儿科方案”的机遇与路径作引导报告。在“指南发布后，儿科TDM学组做什么”专题讨论中，与会专家就白消安临床精准用药的难点与对策、共识基础与证据缺口，以及各中心Bu-TDM实践经验展开交流，认为应进一步规范儿童白消安TDM流程，加强多中心数据积累，结合药代动力学模型提高剂量预测与动态调整能力。

图片4 王晓玲教授围绕构建中国儿童白消安精准用药“儿科方案”的机遇与路径作引导报告

　　聚焦TSC，推进mTOR抑制剂规范化精准用药

　　下午会议聚焦结节性硬化症的规范化诊疗与精准用药。南京医科大学附属儿童医院卢孝鹏教授介绍了TSC的遗传学基础、多系统临床表现及诊疗进展，强调早期识别、长期随访和多学科管理；深圳市儿童医院神经内科操德智主任重点介绍了抗癫痫发作药物和mTOR抑制剂在不同临床场景中的应用。  

　　深圳市儿童医院临床药师张洲以“mTOR抑制剂用于TSC的综合评价”为题，从有效性、安全性、经济性、适宜性、可及性及创新性等维度系统比较了西罗莫司与依维莫司；临床药师许映娜立足西罗莫司超说明书用药痛点，梳理MIPD、TDM及PGx证据缺口，聚焦婴幼儿剂量与TDM靶标，提出"模型驱动—浓度验证"闭环策略。  

　　首都医科大学附属北京儿童医院刘博结合西罗莫司用于淋巴管畸形的实践与研究，分享了群体药代动力学、暴露—反应关系及个体化给药模型构建经验；广东省人民医院吴岳恒研究员则以“人工智能赋能儿童TSC精准用药研究”为题，探讨了AI辅助个体化用药决策的应用前景。

图片5授课专家

　　汇聚多中心力量，让中国儿童拥有自己的用药证据

　　“TSC精准用药：我们能做什么”专题讨论环节，由深圳市儿童医院药剂科副主任李学娟主持，来自全国多家儿童医疗机构的临床和药学专家围绕mTOR抑制剂在TSC中的治疗窗、西罗莫司TDM的必要性与实施路径、如何借鉴淋巴管畸形成功经验建立TSC精准用药“儿科方案”以及多中心协作与数据共享等问题展开交流。专家认为，TSC涉及不同年龄、不同靶器官和不同治疗目标，精准用药不宜依赖单一固定浓度范围，应结合疾病表型、临床疗效及安全性进行分层评价，并统一TDM采样、检测及结果解读流程，持续积累中国儿童用药证据。

图片6专题讨论环节由深圳市儿童医院药剂科副主任李学娟主持

图片7 讨论专家

　　王晓玲教授在会议总结中指出，儿童精准用药正从单中心探索走向多中心协作、从经验用药走向数据和证据驱动，下一步将继续推进数据积累、操作指引制定、方法学推广及人才培养。此次会议也展示了深圳市儿童医院在儿童TDM、罕见病精准用药及多学科诊疗领域的实践与探索。未来，医院将持续发挥临床、药学与科研协同优势，为儿童提供更加安全、有效、精准的药物治疗。