近期，深圳市儿童医院癫痫中心基于十年电子病历的真实世界研究结果已在 Epilepsia 发表并上线。研究纳入7060名新诊断的儿童癫痫患者，系统评估了五种常用一线抗癫痫发作药物（奥卡西平、丙戊酸钠、左乙拉西坦、托吡酯、拉莫三嗪）的首选单药疗效与安全性。结果显示，不同药物在总体疗效上差异有限；相比“用哪一种药”，癫痫发作表型、大脑发育状况与治疗启动早晚，对结局的影响更为关键。

　　研究采用回顾性队列设计，主要结局为在达到维持剂量后持续无癫痫发作且无药物相关不良反应，亦参照2010年国际抗癫痫联盟（ILAE）标准进行复核。经多变量Cox回归与稳定的逆概率加权（IPTW）控制混杂后，首选单药的治疗成功率为47.9%（ILAE复核为48.3%），而国际上报告9岁以上的儿童及成人癫痫首选单药的成功率为47%-50.5%。本院病人主要有婴儿期（1-12个月龄）、学步孩子（12-14月龄）、幼儿和儿童，提示本中心儿童癫痫的初治疗效指标达到国际先进水平。显著的治疗失败风险因素包括：有癫痫性痉挛发作、全面性发作、在达到维持剂量前仍有发作、起病3个月后才开始治疗、治疗前发作次数多以及伴随脑功能发育落后（如智力、语言、运动发育迟缓）。不同年龄组间和上述5种不同药物之间疗效差异无统计学意义。

　　儿童癫痫治疗药物选择长期面临挑战。通常新开发的药物首先在成人使用，然后逐步到16岁、12岁、6岁、4岁、1岁以内，而癫痫病人发病情况是儿童多于成人，低龄孩子多于大龄儿童，这样使儿科癫痫面临有药不能用或超说明书使用的窘境。新近美国和欧盟通过法案，成人和大龄儿童使用安全有效的药物，可以外推，准许低龄孩子使用。因此，本项来自真实世界、日常诊疗工作的数据对后续诊疗及国家审批儿童药物使用相关法案提供了重要依据。本文在国际抗癫痫联盟（international league against epilepsy,ILAE,since 1909）官方顶刊Epilepsia发表，美国国家临床医学数据库（PubMed）同步上线，可全文免费下载（ https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/epi.18607）。

　　据悉本项回顾性观察研究是基于深圳市儿童医院儿童癫痫临床数据集完成的，数据来源于日常诊疗工作。深圳市科技创新局重点及可持续发展计划，广东省、深圳市医学重点专科、医学三名工程及省高水平医院建设基金提供了资助。香港中文大学（深圳）医学院、深圳市医疗大数据研究院和龙岗区人民医院医疗大数据研究团队共同完成这项研究。深圳市儿童医院拥有始自1999年的三级综合性癫痫中心及全国脑电图培训基地（中国抗癫痫协会认证），癫痫及共病数据库已收集超过70万儿童病例。

　　研究团队表示：癫痫是一种常见的儿童慢性脑部疾病，核心问题是反复发作来源于神经元异常放电。我们的十年数据表明，单药初治的总体有效性相近，但谁更容易失败，关键看发作类型、是否合并神经发育迟缓以及是否尽早启动治疗。第一种药失败并不可怕，应尽快更换第二种方案（单药或联合）；若两种药物方案均未成功，应及时评估是否合适手术、生酮饮食或神经调控（经颅磁刺激、经颅电刺激、迷走神经刺激和反馈式电刺激等）等综合治疗。仅在药物间反复尝试，获得完全无发作的机会很小，而综合治疗后的总体无发作率可超过80%。同时，家长要重视规范就医、按时复诊与依从性管理，配合良好生活方式——规律作息、充足睡眠、情绪与压力管理、均衡饮食与适度运动，均有助于治疗成功。

　　癫痫并不可怕。科学认识与规范管理能帮助多数患儿回归正常学习与生活。下一步，本中心将推动多中心协作与数据标准化，融合遗传、脑电与影像等多模态信息，探索人工智能辅助的个体化预测模型，持续提升儿童癫痫的精准诊疗与长期随访管理。