依托团队简介 

　　深圳市儿童医院通过深圳市医疗卫生“三名工程”引进加拿大多伦多病童医院Eric Bouffet教授儿童血液肿瘤高层次医学团队，项目2016年立项，2022年已进入第二轮合作。在白血病、造血干细胞移植及实体瘤三个亚专科方面开展医教研管全方位的合作，开展CAR-T治疗复发难治儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）、基于PTCY的脐血辅助单倍体移植等新项目，并加入国际儿童肿瘤学会-肾脏肿瘤研究组开展深度国际合作，使深圳市儿童医院血液肿瘤的小儿血液学、肿瘤学科达到国内儿科专科医院排名第4的国内一流水平。 

　　人数：专科医师40人，专科护士6人、护士86人 

依托团队带头人: 刘四喜

业绩综述： 

　　博士，主任医师，硕士生导师，深圳市儿童医院血液肿瘤兼输血科主任。任中华医学会儿科分会预防接种委员会委员、中国抗癌协会小儿肿瘤专委会常委、中华医学会儿科分会血液学组骨髓移植学组委员、广东省医师协会儿童血液肿瘤专委会副主任委员、广东省地贫协会理事兼临床治疗委员会副主任委员，深圳市医学会血液病专委会副主任委员，担任《中国当代儿科杂志》、《中国小儿急救杂志》编委。近5年以第一作者或通讯作者身份发表SCI 40余篇，主持、参与国家级、省、市级项目多项，参与已授权发明专利、实用新型专利4项；执笔、参与撰写专家共识5项。每年主持开展多项新技术，医疗查房百余次，指导或参与危重/疑难病人诊治50余例次。领导儿童造血干细胞移植工作，近5年完成各类移植逾1200例、植入率99%、总生存率96%，各项技术指标处于国际先进水平, 移植患者75%以上来自广东省外。近5年移植例数位列深圳市血液科第1、广东省儿科第1、全国儿科第3。2018年入选“岭南名医”和“广东好医生”。 

输出团队简介： 

　　加拿大多伦多病童医院（SickKids）是全球顶尖的儿童癌症中心之一，在北美排名前3，加拿大排名第一。加拿大多伦多病童医院血液肿瘤科在癌症精准医学、基因研究、细胞再生和生物治疗等领域的临床应用、科研及创新能力等方面处于世界领先水平；其细胞治疗项目为全球最大的独立的临床项目之一；多位临床及科研专家在国际儿科肿瘤协会（SIOP)、儿童肿瘤协作组(COG)及其他全球顶尖的儿童血液肿瘤专业委员会和科研机构担任要职，牵头并参与白血病、实体瘤、神经肿瘤、骨髓移植及细胞治疗等领域的国际临床研究、诊疗规范及方案和科研创新项目的制定和开展；拥有全球最大的血液肿瘤专科医生培训项目；未来将着重癌症创新疗法、转化医学、临床及科研队伍的发展建设。 

带头人 :

　　Eric Bouffet教授，深圳市儿童医院深圳市医疗卫生“三名工程”2022年立项团队加拿大多伦多病童医院Eric Bouffet教授团队学术带头人。加拿大皇家内科医学院院士(FRCPC)；多伦多大学儿科系教授；病童医院神经肿瘤主任；国际儿童肿瘤学会(SIOP) 2016-2019年主席及现任董事会成员、COG (儿童肿瘤协作组) 婴儿中枢神经系统肿瘤委员会主席、加拿大儿童脑肿瘤联盟主席、加拿大脑肿瘤联盟董事会成员等，目前在超过10家国际性学术机构任职；担任包括神经肿瘤杂志、欧洲癌症杂志在内等8家国际性学术期刊编委、副主编等职。  

　　核心成员：

　　1. Leonardo Brandao：

　　医学博士、FRCP加拿大皇家内科医学院成员；多伦多大学儿科系教授；病童医院科研所PI, 血液肿瘤科血液病专业组出凝血疾病专业主任；加拿大与国际血友病以及出凝血疾病专业机构成员；曾任美国血液病协会、美国儿童血液肿瘤协会和国际血栓及止血协会等相关儿童专业委员会主席/共同主席；担任美国血液病杂志、血栓及止血等国际性学术期刊编委、主编等职；多项国际科研项目基金评审；发表超过150篇同行评审文章、牵头并参与超过20本专著编订。

　　2. Anthony Liu:

　　医学博士、多伦多大学助理教授，多伦多病童医院血液肿瘤科神经系统肿瘤专科医生，香港医学专科学院儿科血液/肿瘤学第一院士，英国皇家儿科与儿童健康学院 (RCPCH)最高等级会员。目前是国际儿童肿瘤协会(SIOP)科研建议工作组成员，担任VIVA亚洲脑肿瘤及实体瘤工作组副主席，香港血液肿瘤研究组主席以及中国小儿癌症协作组（CCCG）脑瘤专业组秘书长。已牵头并参与十几项科研项目，发表超过80篇同行评审文章，是多家国际期刊的审稿人。

　　3. Cynthia Bruce-Barrett:

　　病童医院机构战略项目部主任、国际部主任及中国项目负责人；加拿大卫生健康领袖学院成员；加拿大护士协会、安大略省护士协会及国际护理荣誉学会会员；美国项目管理协会(PMI)成员等。

　　4. David During:

　　病童医院流程改进及创新部门主任；负责制定并讲授精益管理课程，并与医院临床及职能科室共同负责院内流程改进项目，注重医疗安全及质量、解决临床问题和运营困难，提高服务效率和质量；国际六西格玛认证（IASSC）协会精益六西格玛最高级认证黑带大师资格；美国质量协会(ASQ)会员等。

　　5. Jennifer McLean:

　　护理硕士、儿科血液肿瘤学认证护士(CPHON)，病童医院血液肿瘤科高级临床经理，管理住院病房及小儿高级照护团队（包括舒缓治疗及其他特殊需要）；曾任质量及安全项目经理。美国儿科血液学/肿瘤学护士协会（APHON）化疗及生物疗法的课程教学导师。任血液肿瘤科中心静脉导管相关血流感染和质量指导项目的带头人。

　　团队特色技术介绍：

　　1、团队特色技术（研究）：采用CAR-T治疗复发难治儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）

　　儿童急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia, ALL）是小儿最常见的恶性肿瘤，严重威胁患儿生命安全。近十年来，随着依据危险度分层化疗和支持治疗的不断改善，发达国家对ALL的总体治愈率接近85%。而最常见的治疗失败是复发，ALL复发率约15%~20%，对于ALL复发的治疗进展仍旧缓慢，通过高强度联合化疗及异基因造血干细胞移植治疗，仅30%~50%ALL复发的患者可以被治愈。嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。深圳市血液肿瘤科白血病亚专业组从事儿童白血病工作多年，具备丰富的临床经验及诊疗技术，能熟练地开展白血病的诊治工作，通过深圳市政府医疗卫生“三名工程项目”中引进病童医院（SickKids）血液肿瘤团队，为实行CAR-T治疗复发难治ALL提供强大的技术支持，成功实施CAR-T免疫治疗新方法。提高儿童复发ALL的治疗效果，获得良好的社会效益。

　　2、团队特色技术（研究）：儿童肾脏肿瘤标准诊断和治疗和研究指引（国际儿童肿瘤协会肾脏肿瘤2016方案SIOP-RTSG UMBRELLA PROTOCOL）

　　深圳市儿童医院血液肿瘤科同广东的另外3家医院（中山大学附属肿瘤防治中心、中山大学附属第一医院及广州市妇女儿童医疗中心），以区域研究中心的形式加入了SIOP-UMBRELLA国际多中心研究。2007年12月，SIOP-RTSG成立，主要使命是提高儿童、青少年和年轻成人肾脏肿瘤患者的生存率，减少治疗的急性毒性和长期副作用，为所有患者提供相同的标准化的高质量诊断和治疗，而不受肿瘤类型、社会经济地位或患者居住的地理区域的影响。为了实现这一目标,制定了UMBRELLA方案。此次广东省4家单位以区域中心的形式加入UMBRELLA方案，在中国儿童肿瘤领域首开先河，标志着儿童肿瘤多学科合作已经得到国际认可。此前，包括我院专家在内的来自国内多位知名儿童肿瘤专家，花费了大量心血，共同完成了UMBRELLA方案的中文版翻译，此中文版获得SIOP-RTSG最高主席的高度赞赏。目前，本区域中心已有超过5例患儿入组该国际方案。

　　3、团队特色技术（研究）：基于PTCY的脐血辅助单倍体移植

　　地中海贫血是人类最常见的单基因病。由于一种或多种珠蛋白肽链合成受阻或完全抑制，导致血红蛋白成分组成异常，引起慢性溶血性贫血。目前对该病的主要治疗手段为高量输血及祛铁剂和辅助性抗氧化剂、珠蛋白基因调节剂等药物治疗以达到缓解病情、改善症状的目的，而唯有造血干细胞移植（HSCT）是根治地中海贫血的最有效方法，然而找到非血缘全相合的造血干细胞的机会仅有万分之一，所以单倍体相合的父母或同胞供者来源显得尤为重要，所谓半相合供者指的是供者和受者共享同一条染色体，父母及兄弟姐妹都可以成为半相合供者。脐血辅助单倍体移植是指在无法获得HLA良好配型的情况下选择亲缘性半相合供者联合无关脐带血行造血干细胞移植的方式。脐血所含造血干/祖细胞具有很强的增值分化和自我更新及体外形成集落的能力，受调节进入细胞周期的速度较骨髓和外周血中相应细胞快，能使受者全面重建造血及免疫功能。因此，可以有效解决供者来源缺乏的问题。自开展基于PTCY的脐血辅助单倍体移植技术以来，深圳市儿童医院血液肿瘤科造血干细胞移植中心已完成超过100次单倍体移植。